Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Изилдөө колдонмосу:
Donidalorsen API тукум куучулук ангиоэдеманы (HAE) жана ага байланыштуу сезгенүү шарттарын дарылоо үчүн изилденип жаткан антисенстик олигонуклеотид (ASO). Бул РНК-максаттуу терапиянын контекстинде изилденип, экспрессияны азайтуу максатын көздөйт.плазма прекальликреин(KLKB1 мРНК). Окумуштуулар Донидалорсенди генди өчүрүү механизмдерин, дозага көз каранды фармакокинетиканы жана брадикинин менен байланышкан сезгенүүнү узак мөөнөттүү көзөмөлдөө үчүн колдонушат.

Функциясы:
Донидалорсен тандалган байланыш менен иштейтKLKB1mRNA, плазмадагы прекалликреиндин өндүрүшүн азайтуучу - калликреин-кинин системасындагы HAE шишик жана сезгенүүнү козгоо үчүн жооптуу негизги фермент. Калликреиндин деңгээлин төмөндөтүү менен Донидалорсен HAE кол салууларынын алдын алууга жардам берет жана оорунун жүгүн азайтат. API катары, ал HAE үчүн узакка созулган, тери астына башкарылуучу дарылоону иштеп чыгууда негизги терапиялык компонент катары кызмат кылат.