Фитусиран

Фитусиран (API)

Изилдөө колдонмосу:
Fitusiran API - бул негизинен гемофилия жана коагуляция бузулуулары жаатында изилденген синтетикалык кичинекей интерференциялуу РНК (siRNA). Ал максаттууантитромбин (AT же SERPINC1)антитромбин өндүрүшүн азайтуу үчүн боордо ген. Окумуштуулар Фитусиранды РНК интерференциясын (RNAi) механизмдерин, боор-спецификалык генди өчүрүү жана гемофилия А жана В бейтаптарында ингибиторлору бар же аларсыз коагуляцияны калыбына келтирүү үчүн жаңы терапиялык стратегияларды изилдөө үчүн колдонушат.

Функциясы:
Фитусиран антитромбиндин, табигый антикоагулянттын экспрессиясын басуу аркылуу иштейт, ошону менен тромбиндин генерациясын көбөйтөт жана уюп калышына өбөлгө түзөт. Бул механизм гемофилия менен ооруган бейтаптарда кан агууну азайтуу үчүн профилактикалык дарылоо ыкмасын сунуштайт. API катары, Фитусиран жашоонун сапатын жакшыртууга жана кан агуу ооруларында дарылоо жүгүн азайтууга багытталган узакка созулган тери астындагы терапиянын активдүү ингредиенти катары кызмат кылат.