Givosiran

Givosiran (API)

Изилдөө колдонмосу:
Givosiran API - курч боор порфириясын (AHP) дарылоо үчүн изилденген синтетикалык кичинекей интерференциялуу РНК (siRNA). Ал атайын багытталганАЛАС1ген (аминолевулин кислотасы синтаза 1), гем биосинтезинин жолунда катышат. Изилдөөчүлөр Гивосиранды РНК интерференциясына (RNAi) негизделген терапияларды, боорго багытталган генди өчүрүүнү жана порфирияга жана ага байланыштуу генетикалык ооруларга катышкан метаболикалык жолдордун модуляциясын изилдөө үчүн колдонушат.

Функциясы:
Гивосиран экспрессиясын азайтуу менен иштейтАЛАС1гепатоциттерде, ошону менен ALA (аминолевулин кислотасы) жана PBG (порфобилиноген) сыяктуу уулуу гемдин топтолушу азаят. Бул курч боор порфириясы менен байланышкан нейровисцералдык чабуулдардын алдын алууга жардам берет. API катары, Givosiran тери астына башкаруу менен AHP узак мөөнөттүү контролдоону камсыз кылуу үчүн иштелип чыккан RNAi негизделген терапия активдүү фармацевтикалык компоненти болуп саналат.