Олигонуклеотиддердин API'лери
-
Натрий инклисиран
Inclisiran натрий API (Active Pharmaceutical Ingredient) негизинен РНК интерференциясы (RNAi) жана жүрөк-кан тамыр терапиясы тармагында изилденет. PCSK9 генин бутага алган эки тилкелүү siRNA катары, ал LDL-C (төмөн тыгыздыктагы липопротеин холестерол) төмөндөтүү үчүн узакка созулган генди өчүрүү стратегияларын баалоо үчүн клиникага чейинки жана клиникалык изилдөөлөрдө колдонулат. Ал ошондой эле siRNA жеткирүү системаларын, туруктуулукту жана боорго багытталган РНК терапиясын изилдөө үчүн үлгү кошулмасы катары кызмат кылат.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API тукум куучулук ангиоэдеманы (HAE) жана ага байланыштуу сезгенүү шарттарын дарылоо үчүн изилденип жаткан антисенстик олигонуклеотид (ASO). Бул РНК-максаттуу терапиянын контекстинде изилденип, экспрессияны азайтуу максатын көздөйт.плазма прекальликреин(KLKB1 мРНК). Окумуштуулар Донидалорсенди генди өчүрүү механизмдерин, дозага көз каранды фармакокинетиканы жана брадикинин менен байланышкан сезгенүүнү узак мөөнөттүү көзөмөлдөө үчүн колдонушат.
-
Фитусиран
Fitusiran API - бул негизинен гемофилия жана коагуляция бузулуулары жаатында изилденген синтетикалык кичинекей интерференциялуу РНК (siRNA). Ал максаттууантитромбин (AT же SERPINC1)антитромбин өндүрүшүн азайтуу үчүн боордо ген. Окумуштуулар Фитусиранды РНК интерференциясын (RNAi) механизмдерин, боор-спецификалык генди өчүрүү жана гемофилия А жана В бейтаптарында ингибиторлору бар же аларсыз коагуляцияны калыбына келтирүү үчүн жаңы терапиялык стратегияларды изилдөө үчүн колдонушат.
-
Givosiran
Givosiran API - курч боор порфириясын (AHP) дарылоо үчүн изилденген синтетикалык кичинекей интерференциялуу РНК (siRNA). Ал атайын багытталганАЛАС1ген (аминолевулин кислотасы синтаза 1), гем биосинтезинин жолунда катышат. Изилдөөчүлөр Гивосиранды РНК интерференциясына (RNAi) негизделген терапияларды, боорго багытталган генди өчүрүүнү жана порфирияга жана ага байланыштуу генетикалык ооруларга катышкан метаболикалык жолдордун модуляциясын изилдөө үчүн колдонушат.
-
Plozasiran
Plozasiran API - гипертриглицеридемияны жана ага байланыштуу жүрөк-кан тамыр жана зат алмашуу ооруларын дарылоо үчүн иштелип чыккан синтетикалык кичинекей интерференциялуу РНК (siRNA). Ал максаттууAPOC3триглицериддердин метаболизминин негизги жөнгө салуучусу болгон аполипопротеин C-III коддоочу ген. Изилдөөдө, Plozasiran RNAi негизиндеги липиддерди төмөндөтүү стратегияларын, генди өчүрүү өзгөчөлүгүн жана үй-бүлөлүк chylomicronemia синдрому (FCS) жана аралаш дислипидемия сыяктуу шарттарды узакка созулган дарылоону изилдөө үчүн колдонулат.
-
Зилебесиран
Zilebesiran API гипертонияны дарылоо үчүн иштелип чыккан изилдөөчү кичинекей кийлигишүүчү РНК (siRNA) болуп саналат. Ал максаттууАГТангиотензиногенди коддоочу ген - ренин-ангиотензин-альдостерон системасынын (RAAS) негизги компоненти. Изилдөөдө, Зилебесиран узак мөөнөттүү кан басымын көзөмөлдөө үчүн генди өчүрүү ыкмаларын, RNAi жеткирүү технологияларын жана жүрөк-кан тамыр жана бөйрөк ооруларында RAAS жолунун кеңири ролун изилдөө үчүн колдонулат.