Plozasiran

Плозасиран (API)

Изилдөө колдонмосу:
Plozasiran API - гипертриглицеридемияны жана ага байланыштуу жүрөк-кан тамыр жана зат алмашуу ооруларын дарылоо үчүн иштелип чыккан синтетикалык кичинекей интерференциялуу РНК (siRNA). Ал максаттууAPOC3триглицериддердин метаболизминин негизги жөнгө салуучусу болгон аполипопротеин C-III коддоочу ген. Изилдөөдө, Plozasiran RNAi негизиндеги липиддерди төмөндөтүү стратегияларын, генди өчүрүү өзгөчөлүгүн жана үй-бүлөлүк chylomicronemia синдрому (FCS) жана аралаш дислипидемия сыяктуу шарттарды узакка созулган дарылоону изилдөө үчүн колдонулат.

Функциясы:
Plozasiran үнүн басуу аркылуу иштейтAPOC3боордогу мРНК, аполипопротеин С-III деңгээлинин төмөндөшүнө алып келет. Бул триглицериддерге бай липопротеиддердин кан агымынан липолиздин жакшырышына жана тазаланышына өбөлгө түзөт. API катары Plozasiran триглицериддердин деңгээлин олуттуу түрдө төмөндөтүүгө жана оор же генетикалык липиддик бузулуулар менен ооруган бейтаптарда панкреатиттин жана жүрөк-кан тамыр окуяларынын рискин төмөндөтүүгө багытталган узакка созулган терапияны иштеп чыгууга мүмкүндүк берет.