• head_banner_01

Acadia Trofinetide III этап клиникалык Top-Line натыйжалары оң

2021-12-06, АКШ убактысы боюнча, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) өзүнүн дары талапкери Trofinetide III фазасынын клиникалык сыноосунун оң натыйжаларын жарыялады.Lavender деп аталган III этабы сыноо, негизинен, Ретт синдромун (RS) дарылоодо Trofinetide коопсуздугун жана натыйжалуулугун баалоо үчүн колдонулат.Бардыгы болуп 189 субъект катталган, алардын бардыгы 5-20 жаштагы РС менен аялдар.

Lavender эки сокур, рандомизацияланган, плацебо көзөмөлүндөгү 12 жумалык RS Жүрүм-турум анкетасынын (RSBQ) жана Клиникалык Жыйынтык Глобалдык Рейтинг Шкаласынын (CGI-I) бириккен негизги акыркы чекиттери болгон, тиешелүүлүгүнө жараша медайымдык кызматкерлер жана дарыгерлер тарабынан бааланган;Негизги экинчи даражадагы акыркы чекит - ымыркайлар жана наристелер үчүн коммуникация жана символдук жүрүм-турумду өнүктүрүү шкаласы (CSBS-DP-IT-Social), ал негизинен 6–24 жаштагы ымыркайлардагы жана жаш балдардын социалдык, оозеки жана символдук жүрүм-турумунун өнүгүшүн баалоо үчүн колдонулат. ай, жана аутизм үчүн колдонулушу мүмкүн, медайымдардын кызматкерлери тарабынан бааланган өнүгүүнүн артта калуу симптомдору жана башка өнүгүү артта калуулары үчүн эрте скрининг.

Натыйжалар Trofinetide плацебо менен салыштырганда эки негизги акыркы чекиттеринде олуттуу жакшыргандыгын көрсөттү.12-жумадагы плацебо жана Trofinetide үчүн RSBQ боюнча баштапкы деңгээлден өзгөрүү -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);CGI-I упайлары 3,8 vs 3,5 (p=0,0030) болгон.Ошол эле учурда, CSBS-DP-IT-Социалдык базадан өзгөрүү, тиешелүүлүгүнө жараша, плацебо жана Trofinetide үчүн -1.1 жана -0.1 болгон.

Lavender негизги жана негизги экинчи акыркы чекиттери RS дарылоо үчүн Trofinetide дараметин көрсөттү, ошентсе да, бул өзгөчө терс окуяларга (TEAEs) байланыштуу изилдөө дарылоону токтотуу курсу плацебо салыштырмалуу Trofinetide колунда жогору экенин белгилей кетүү керек. , Экөө тиешелүүлүгүнө жараша 2,1% жана 17,2% болгон.Алардын ичинен эң көп таралган жагымсыз окуялар:

① Диарея – Trofinetide 80,6% (анын 97,3% жумшак жана орточо) жана плацебо 19,1% түзгөн;

② Кусуу – Trofinetide 26,9% (анын 96% жумшак жана орточо) жана плацебо 9,6% түздү;

③ Олуттуу жагымсыз окуялар эки топтун субъекттеринин 3,2% пайда болгон.

Лаванда сынагынын субъекттери сыноо аяктагандан кийин же ачык энбелгилүү Lilac жана Lilac-2 кеңейүү изилдөөлөрүндө Trofinetide алууну улантат жана Lavender изилдөөсүн аяктаган субъекттердин > 95% сирень ачык белгисине өтүүнү тандашкан кеңейтүү Изилдөөлөр, жыйынтыктар алдыдагы медициналык жолугушууга сунушталат.

Trofinetide


Посттун убактысы: 2022-жылдын 17-февралына чейин